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Terapia génica para enfermedades congénitas de la vista

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La terapia génica puede ser una solución para las enfermedades congénitas de la vista.

Un nuevo estudio pone en evidencia que la terapia génica mejora rápidamente la vista de los pacientes que han perdido la visión debido a una enfermedad congénita, tal es el caso de una patología hereditaria denominada amaurosis congénita de Leber (LCA). Sin embargo, pese a los avances, hay que seguir investigando para que las mejoras sean más efectivas a lo largo del tiempo, ya que hasta el presente la recuperación no es permanente, ya que se observó que después de 1 a 3 años las mejoras comienzan a disminuir.

Igualmente estos resultados ponen en evidencia el potencial de la terapia génica para mejorar la calidad de vida de personas que tenían un mal que era incurable, según expresó el doctor Samuel Jacobson del Instituto Scheie de la Vista de la Universidad de Pensilvania, en un comunicado del Instituto Nacional de la Vista (U.S. National Eye Institute)).

Los  investigadores comenzaron la investigación sobre la aplicación de terapia génica para tratar la LCA en el año 2007, donde observaron 15 individuos con LCA,  donde se comenzó un protocolo de terapia génica mediante virus que contenían por ingeniería genética, genes con capacidad terapéutica para el LCA. Los resultados mostraron que unos días después de la terapia génica, algunos pacientes reportaron aumento en su capacidad de ver luces tenues que no podían ver antes de realizado el tratamiento, según explicó el Dr. Jacobson

El doctor Paul Sieving, director del Instituto Nacional de la Vista (U.S. National Eye Institute), mencionó que la información que han recolectado a lo largo de 6 años indicaría que la terapia génica es segura y mejora la vista de las personas que padecen LCA. En ese sentido, es necesaria más investigación a fin de entender la biología de esta patología a fin de poder preservar o restaurar los fotorreceptores para que puedan ser viables durante toda la vida.

Fuente: Improvement and Decline in Vision with Gene Therapy in Childhood Blindness New England Journal of Medicine. May, 2015.

 

 

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